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Jun 13, 2023

Alnylam Pharmaceuticals: forte crescimento e descoberta de RNAi (NASDAQ:ALNY)

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Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY), fundada em 2002, é uma empresa biofarmacêutica global dedicada à criação de terapias inovadoras via interferência de RNA (RNAi). Com um compromisso com a inovação sustentável e o impacto no paciente, a Alnylam se concentra na descoberta, desenvolvimento e comercialização de terapias de RNAi por meio de forte propriedade intelectual, alianças estratégicas, receitas de licenciamento e comercialização global independente ou em parceria. Sua estratégia Alnylam P5x25, iniciada em 2021, visa fazer a transição da empresa para uma entidade de biotecnologia de primeira linha até 2025. A partir de 2023, eles têm cinco produtos comercializados, incluindo Onpattro, Amvuttra, Givlaari e Oxlumo, e vários programas.

No primeiro trimestre encerrado em 31 de março de 2023, a Alnylam relatou uma receita líquida de produtos de $ 276,3 milhões, marcando um aumento de 48% em relação a 2022, principalmente devido ao lançamento do Amvuttra e ao aumento de pacientes nas terapias Givlaari e Oxlumo. As receitas de colaboração também aumentaram em 41%, principalmente devido ao aumento da atividade com a Regeneron. No entanto, as perdas operacionais aumentaram para $ 149,8 milhões, acima dos $ 146,7 milhões em 2022. O custo dos produtos vendidos e as despesas de P&D também aumentaram, principalmente devido ao aumento de royalties e número de funcionários. O caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis ​​da empresa ficaram em US$ 2,07 bilhões, abaixo dos US$ 2,19 bilhões no final de 2022.

De acordo com o último relatório, a Alnylam tem uma capitalização de mercado de US$ 24,12 bilhões e possui uma dívida total de US$ 1,32 bilhão. A empresa também reportou reservas de caixa de US$ 2,07 bilhões, levando a um valor empresarial de US$ 23,37 bilhões.

Na recente teleconferência de resultados, a administração da Alnylam expressou sua satisfação com o forte início de 2023 da empresa, sublinhado pelo crescimento contínuo de seu produto Amvuttra. O primeiro trimestre registrou um aumento de 48% nas vendas totais de produtos em comparação com o mesmo período de 2022.

A administração também estava entusiasmada com o progresso de seu pipeline, notadamente os resultados provisórios positivos do estudo de Fase 1 do ALN-APP, uma terapêutica experimental de RNAi em desenvolvimento para o tratamento da doença de Alzheimer e da angiopatia amiloide cerebral.

Existem vários marcos futuros que destacam a profundidade do pipeline da empresa, incluindo a apresentação de resultados de 18 meses do estudo APOLLO-B Fase 3 de patisiran e resultados de primeira linha do estudo KARDIA-1 Fase 2 de zilebesiran para o tratamento de hipertensão, que são esperados em meados de 2023.

A administração destacou três principais impulsionadores do crescimento da Alnylam nos próximos anos. A primeira é a expansão da franquia TTR (ou seja, seus tratamentos para amiloidose mediada por transtirretina), a segunda é sua expansão além das doenças raras para áreas de doenças mais comuns e a terceira é o mecanismo de inovação sustentável que pode impulsionar a expansão do pipeline além de 2025.

A empresa continua comprometida com seus objetivos Alnylam P5x25, com a intenção de se tornar uma biotecnologia de primeira linha que oferece resultados financeiros excepcionais ao desenvolver e comercializar medicamentos transformadores para doenças raras. O lançamento do Amvuttra foi particularmente destacado por seu impacto significativo na expansão da franquia TTR, refletido no robusto crescimento trimestral de 75% ano a ano nos EUA.

Alnylam eRegeneron (REGN) anunciaram resultados provisórios encorajadores de seu estudo de Fase 1 em andamento do ALN-APP, um candidato a medicamento que usa tecnologia de RNAi (interferência de RNA). Esta terapêutica experimental é projetada para atingir a proteína precursora de amiloide [APP], que desempenha um papel fundamental na doença de Alzheimer e na angiopatia amilóide cerebral [CAA].

Neste estudo, vinte pacientes com doença de Alzheimer de início precoce receberam doses únicas de ALN-APP via injeção intratecal. A administração do medicamento foi bem tolerada pelos pacientes, com todos os eventos adversos registrados sendo de gravidade leve ou moderada. Os dados iniciais não sugerem alterações preocupantes nos indicadores do líquido cefalorraquidiano, como glóbulos brancos e proteínas, quando comparados ao placebo.