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Jun 10, 2023

Cambridge biotech Alkeus Pharmaceuticals levanta US$ 150 milhões e recontrata o fundador da Vertex

Impulsionado pelos resultados dos ensaios clínicos de seu medicamento experimental para tratar uma doença rara

Estimulada pelos resultados dos testes clínicos de seu medicamento experimental para tratar uma rara causa hereditária de cegueira, uma pequena biotecnologia de Cambridge disse na segunda-feira que levantou US$ 150 milhões em capital de risco para expandir as operações e planeja buscar a aprovação do medicamento no ano que vem.

A Alkeus Pharmaceuticals também disse que recontratou uma das figuras mais proeminentes da indústria para ajudar no avanço do medicamento para a doença de Stargardt: Joshua Boger, fundador da Vertex Pharmaceuticals.

Boger, que se aposentou em 2009 como executivo-chefe da Vertex, empresa de biotecnologia local com sede em Boston, mais conhecida por seus medicamentos para fibrose cística, atuou como presidente-executivo da Alkeus de 2012 a 2016. Durante esse período, a Alkeus testou seu medicamento em animais de laboratório e iniciou ensaios clínicos em pacientes com Stargardt. Não há tratamentos aprovados para a doença.

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Agora, depois que Alkeus relatou dados encorajadores de testes intermediários em conferências científicas e a Food and Drug Administration designou o medicamento como um potencial avanço em 2021, Boger voltou à empresa como presidente executivo. Ele chefiará o conselho de administração da empresa de capital fechado e atuará como executivo.

Boger disse que a pílula diária para Stargardt foi o candidato a medicamento mais empolgante que ele já encontrou quando soube disso logo após a fundação da Alkeus em 2010 com tecnologia licenciada da Universidade de Columbia. Seu entusiasmo permanece intacto.

"É o mais próximo de uma droga perfeita que já vi em 40 anos no ramo", disse Boger, 72, em entrevista.

Stargardt é uma das principais causas de cegueira em crianças e adultos jovens, afetando pelo menos 30.000 pessoas nos Estados Unidos e mais de 150.000 em todo o mundo. Os pacientes com o distúrbio geralmente nascem com visão normal, mas mutações em um gene chamado ABCA4 levam ao acúmulo de vitamina A no olho. Embora a vitamina A seja geralmente boa para os olhos, o excesso causa danos à retina e perda progressiva da visão, começando já aos 5 anos de idade.

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A idade média para quando os pacientes Stargardt são considerados legalmente cegos é de 16 anos, de acordo com Leonide Saad, cofundador e executivo-chefe da Alkeus. "Quanto mais cedo você tiver sintomas, mais rápido terá progressão", acrescentou.

A medicação experimental, cujo nome genérico é gildeuretinol, foi inventada por Ilyas Washington, professor assistente do Columbia University Medical Center. Ele projetou uma forma quimicamente modificada de vitamina A que não se aglomera e cofundou a biotecnologia.

Em um ensaio clínico de estágio intermediário controlado por placebo com 50 pacientes com Stargardt, a pílula diária diminuiu o dano à retina e foi bem tolerada por dois anos, de acordo com a empresa, que começou a relatar resultados em 2021. Em crianças e adultos jovens com casos anteriores da doença, a pílula parecia interromper os danos à retina e a perda de visão.

Ensaios clínicos adicionais estão em andamento, mas Saad disse que a empresa já planeja expandir de sete para pelo menos 50 funcionários até o final do ano.

Boger disse que a decisão do FDA de designar o gildeuretinol como uma "terapia inovadora" "não é apenas um tapinha nas costas".

"Isso significa que você entra em um relacionamento muito mais próximo com o FDA, a fim de levar a descoberta aos pacientes o mais rápido possível", disse ele. Cerca de metade dos medicamentos que recebem esse status são aprovados em dados de testes intermediários, em vez de usar resultados de estágios avançados, acrescentou.

O medicamento também está sendo testado em uma forma avançada de degeneração macular seca relacionada à idade, que leva à perda progressiva e irreversível da visão. Há 1,5 a 2 milhões de pessoas nos Estados Unidos vivendo com essa forma da doença, de acordo com Alkeus.

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A rodada de arrecadação de US$ 150 milhões foi liderada pela Bain Capital Life Sciences, com participação adicional da TCGX, Wellington Management e Sofinnova Investments. Alkeus já havia recebido cerca de US$ 10 milhões em financiamento privado e federal, disse Saad.